發布時間：2020/06/01 點擊數：200 2018年12月14日，波士頓、倫(lun)敦以及(ji)德國馬丁內斯堡（環球(qiu)新聞）-Orchard Therapeutics（NASDAQ：ORTX），一家(jia)商業(ye)階段(duan)生物制藥公司，致(zhi)力于通過基因療法改變患(huan)有嚴重和危及(ji)生命(ming)的(de)(de)罕見疾病患(huan)者(zhe)的(de)(de)生活，與SIRION Biotech GmbH宣布簽署許(xu)可(ke)協議，據此(ci)，Orchard被授予SIRION的(de)(de)LentiBOOST技術許(xu)可(ke)，以提(ti)高Orchard的(de)(de)某些離體自體造血干細胞基因治療藥物候選(xuan)藥物的(de)(de)生產效(xiao)率(lv)。
“在(zai)Orchard Therapeutics，我們(men)正在(zai)完善生產(chan)能(neng)力(li)，向(xiang)全球罕見病患者提供(gong)潛在(zai)的(de)轉(zhuan)化基(ji)因治療(liao)產(chan)品。通過(guo)LentiBOOST等(deng)技(ji)術(shu)(shu)優化慢病毒轉(zhuan)導，并(bing)建立(li)我們(men)最近宣布的(de)制造設(she)施，代表了(le)我們(men)為提高效率和(he)進(jin)一(yi)步簡化生產(chan)基(ji)因療(liao)法候(hou)選(xuan)藥(yao)物而不(bu)斷的(de)努力(li)。” Orchard的(de)CMO首席制造官Stewart Craig博(bo)士(shi)說。“目(mu)前在(zai)我們(men)的(de)實驗室中使用(yong)LentiBOOST進(jin)行(xing)的(de)研究(jiu)得出(chu)了(le)令人鼓(gu)舞的(de)數(shu)據，我們(men)期(qi)待驗證這(zhe)一(yi) 技(ji)術(shu)(shu)對(dui)我們(men)在(zai)研的(de)一(yi)系(xi)列基(ji)因治療(liao)候(hou)選(xuan)產(chan)品的(de)影(ying)響。”
根據該協(xie)議的條款，SIRION將向Orchard提供其(qi)慢病毒(du)轉(zhuan)導增強(qiang)劑LentiBOOST的許可，以用(yong)于某(mou)些Orchard項目的開發和(he)商業(ye)化活動(dong)。SIRION將有權獲得(de)預付(fu)款和(he)里程碑(bei)付(fu)款，并(bing)有資格獲得(de)使用(yong)LentiBOOST技術的未來(lai)上市產(chan)品凈銷售的特許權使用(yong)費。
SIRION的(de)創始人兼首席(xi)執行官(guan)Christian Thirion博(bo)士(shi)說：“ LentiBOOST旨在增強針對(dui)困難細胞(bao)類型（如原代T細胞(bao)和(he)造血(xue)干細胞(bao)）的(de)慢病(bing)毒轉導性能。我們將我們的(de)技術(shu)提供給從(cong)探索性研究醫院到商業化(hua)基因治療(liao)公司(si)的(de)各種公司(si)和(he)學術(shu)機構。我們很高興(xing)LentiBOOST技術(shu)可(ke)以幫(bang)助Orchard進(jin)一步提高其基于慢病(bing)毒的(de)生(sheng)產過程的(de)效率。”
關(guan)于(yu)Orchard Therapeutics
Orchard Therapeutics是一家(jia)整合的(de)商(shang)業(ye)階段(duan)生物制藥(yao)公司，致力于通過(guo)基因療法改變患(huan)有嚴(yan)重且危及生命的(de)罕見疾病患(huan)者的(de)生活。
Orchard的(de)(de)自體(ti)離體(ti)基(ji)因(yin)療法產品(pin)組合(he)(he)包括Strimvelis，這是歐洲藥品(pin)管理局批準(zhun)的(de)(de)一個自體(ti)離體(ti)基(ji)因(yin)療法，用于腺苷脫氨酶(mei)缺乏型嚴重聯合(he)(he)免疫(yi)缺陷癥（ADA-SCID）。針對原發性(xing)免疫(yi)缺陷，神經(jing)代謝異(yi)常(chang)和血(xue)紅蛋白病的(de)(de)其(qi)他項目(mu)包括ADA-SCID，異(yi)染性(xing)腦白質營養不良（MLD）和Wiskott-Aldrich綜(zong)合(he)(he)征（WAS）的(de)(de)三項先進注冊研究(jiu)，X連鎖慢性(xing)肉芽腫病（X-CGD）和輸血(xue)依(yi)賴性(xing)β地(di)中海貧(pin)血(xue)（TDBT）以及(ji)一系列的(de)(de)臨床前(qian)研究(jiu)管線。
Orchard目前在英國和(he)美(mei)國設有(you)辦(ban)事(shi)處，包括倫敦，舊金山和(he)波士頓(dun)。
關于SIRION Biotech GmbH
SIRION Biotech成(cheng)(cheng)立于2005年，目標是激發用于基因和細(xi)胞(bao)治療(liao)(liao)以及(ji)疫(yi)苗開發的(de)新(xin)一(yi)代病(bing)(bing)毒(du)載體(ti)技術。這意(yi)味著要發展基于慢病(bing)(bing)毒(du)，腺(xian)病(bing)(bing)毒(du)和腺(xian)相關病(bing)(bing)毒(du)的(de)新(xin)型治療(liao)(liao)性病(bing)(bing)毒(du)載體(ti)和技術平(ping)臺，以加快合作(zuo)伙伴在藥(yao)物開發方面的(de)進(jin)步。LentiBOOST已用于從(cong)早期(qi)I / II期(qi)臨床階段到(dao)晚(wan)期(qi)III期(qi)臨床階段的(de)多(duo)項臨床試驗中，并(bing)證(zheng)明了在改善治療(liao)(liao)載體(ti)轉(zhuan)導方面的(de)臨床成(cheng)(cheng)功(gong)。
原文出處：
上海曼博生物醫藥科技有限公司為SIRION Biotech授權(quan)中國區(qu)代理(li)商，有關LentiBOOST產品咨詢請聯系。
