細胞基因(yin)治療是生物醫藥(yao)領域的前(qian)沿陣地(di),它通過對細胞或(huo)基因(yin)進行改(gai)造、修飾、調控,來糾正或(huo)補償因(yin)基因(yin)缺陷和異常(chang)引起的疾(ji)病,為(wei)傳(chuan)統療法難以攻(gong)克的疑(yi)難病癥,如遺傳(chuan)性疾(ji)病、某些癌癥、自(zi)身免疫性疾(ji)病等,帶來了新的治愈希(xi)望。
干(gan)細(xi)胞(bao)療(liao)法是細(xi)胞(bao)基(ji)因治(zhi)療(liao)的重要分支。干(gan)細(xi)胞(bao)具備(bei)自(zi)我(wo)更新和多(duo)向分化潛(qian)能(neng),能(neng)分化成多(duo)種功能(neng)細(xi)胞(bao),修(xiu)復受(shou)損組織和器官。間充質干(gan)細(xi)胞(bao)(MSC)是其中(zhong)備(bei)受(shou)關(guan)注的類型,具有免疫(yi)調節、抗炎(yan)、促進(jin)組織修(xiu)復等特性。在(zai)臨床應用(yong)中(zhong),MSC 已被嘗試用(yong)于(yu)治(zhi)療(liao)多(duo)種疾(ji)病,如(ru)移(yi)植(zhi)物抗宿主病、骨(gu)關(guan)節炎(yan)、心肌梗死等,通過(guo)調節免疫(yi)微(wei)環(huan)境、促進(jin)組織再(zai)生等機制發揮治(zhi)療(liao)作用(yong)。
誘導(dao)多能干細(xi)胞(bao)(iPSC)細(xi)胞(bao)療法是(shi)另一項創新性突(tu)破(po)。iPSC 由成體細(xi)胞(bao)經重編程(cheng)獲得,擁(yong)有類似胚胎干細(xi)胞(bao)的多能性。它克服(fu)了胚胎干細(xi)胞(bao)來源的倫理問題,可根(gen)據(ju)患者自身細(xi)胞(bao)定(ding)制(zhi),降低免疫排(pai)斥風險。iPSC 能分化(hua)為(wei)各類細(xi)胞(bao),用于疾病建(jian)模、藥(yao)物篩選(xuan)以及細(xi)胞(bao)移植治療,為(wei)帕(pa)金森病、糖尿病等疾病的治療帶(dai)來新曙(shu)光。
基(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)遞送(song)技術(shu)(shu)則是(shi)細(xi)(xi)胞基(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)治療的(de)關(guan)鍵支(zhi)撐。它負(fu)責將治療性基(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)安(an)全、效(xiao)率高地(di)遞送(song)至靶(ba)(ba)細(xi)(xi)胞。轉(zhuan)染試劑是(shi)基(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)遞送(song)常用工具(ju)之一,通過(guo)特(te)定(ding)機制將外源基(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)導入細(xi)(xi)胞。基(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)遞送(song)技術(shu)(shu)面臨遞送(song)效(xiao)率、靶(ba)(ba)向性、安(an)全性等挑戰,理(li)想的(de)遞送(song)系統需準(zhun)確地(di)將基(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)遞送(song)至病變細(xi)(xi)胞,避免(mian)(mian)脫靶(ba)(ba)效(xiao)應(ying)(ying),同(tong)時不引(yin)發免(mian)(mian)疫反應(ying)(ying)和(he)毒(du)性。病毒(du)載體(ti)(如(ru)腺(xian)相關(guan)病毒(du)載體(ti))和(he)非病毒(du)載體(ti)(如(ru)脂質納米(mi)顆粒)是(shi)目(mu)前主流的(de)基(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)遞送(song)載體(ti),科研人員不斷優化載體(ti)設計,以(yi)提升基(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)治療的(de)有效(xiao)性和(he)安(an)全性。
細(xi)胞(bao)基(ji)因治(zhi)療(liao)憑借干(gan)細(xi)胞(bao)療(liao)法(fa)、iPSC 細(xi)胞(bao)療(liao)法(fa)和基(ji)因遞(di)送技術等不斷發(fa)展,有望(wang)為更多難治(zhi)性疾病提(ti)供治(zhi)愈方(fang)案,變革未來(lai)醫學格局。